专家访谈 | 细胞和基因治疗领域国内外产业发展现状

提问1：细胞和基因治疗领域，目前我国哪个区域在产业化布局上做的比较好？

在临床实验申请受理方面，北京、上海和广州做的都不错。总体上来讲，目前已经推到临床实验阶段的，即已经开始临床实验的，或者说临床实验信息已经有公示的，主要集中在上海。上海市CAR-T 细胞应该有11个已经进入临床实验了，北京应该只有1个刚刚公布的临床实验，所以说上海在细胞治疗这个领域在全国绝对是领先的，做的非常好，在产业化布局这一块做的也比较好。

提问2：这个领域技术壁垒较高，对人才的要求也非常高，二三线城市能否进入这个产业呢？

二三线城市其实是可以进入的，我们刚才也看到了有一些进入临床实验的，像重庆、成都、武汉的很多企业都已经申请了临床实验。

这些二二线城市都在这个行业上有所布局，所以只要能引入一些比较优秀的团队，其实是可以做的。但是从整个产业生态来讲的话，还是一线城市会更好发展。

提问3：细胞和基因治疗价格如此昂贵，是否未来只是一个小众医药领域？

一个新兴的，新技术的产品，一开始的治疗价格肯定都是非常昂贵的，所以只有把这个产品推向产业化，推向规模化，它的价格才能降下来。

之前我们接触到一些企业，比如说北京五加和，是做基因治疗产品的病毒载体CDMO 的，他们提到，可以把基因治疗产品的治疗价格降到10万元左右，10万元大概是普通家庭都可以接受的治疗价格。

刚才我们说的那两款美国产品，一个要200多万美元，一个要80多万美元，相当于几百万甚至是上千万元人民币，对于一个普通家庭来说是负担不起的。所以说未来产品的价格一定是会降下来的。不会是一个小众的医药领域，未来它的市场占比应该是会越来越大的，尤其是在一些难治疗的疾病方面，应用应该是非常广的。

提问4：培养基壁垒，国内有较好的培养基替代吗？

国内目前没有做的比较好的企业，培养基现在都是需要进口的。培养基确实是有很高的壁垒，而且配方都是保密的，一般企业做出来都不会往外公布的。现在我们知道有一些国内企业，他们就是自己生产的产品，用自己的培养基，自己去研究培养基的工艺。国内目前来讲，做无血清做的好，专门做培养基做的好的企业目前应该是没有的。

然后国际上做的比较好的，比如说我们说的像富士胶片，它无血清培养基做的非常的好，还有比如说我们说的赛默飞、谢尔这一块都是做的比较好。

提问5：如果园区现在布局细胞基因产品会不会太晚了？以及从临床到上市流通的周期有多长？

布局新细胞基因治疗产品现在来讲的话也不会太晚。这个是一个新兴的行业，只要园区能够把一些高水平的团队引过去做产品的话，从来都不会太晚，但是一些四五线的城市，靠后的城市，在吸引人才方面，留住人才方面可能存在很大的困难。然后在技术人员基础，技术人员招聘这方面可能也会存在困难。所以我觉得能做的话，也就是二三线城市可以布局。当然一线城市布局是很好的。

提问6：细胞和基因治疗价格如此昂贵，是否未来只是一个小众医药领域？

其实我们国家在这方面的政策，包括药监局，他们都在不断的完善，很多政策都是处于空白的阶段。

我觉得企业在这方面其实还是要多和监管部门沟通，因为毕竟是一个新兴的产业，哪怕不是一个新兴的产业，比如说我以前是做疫苗的，像我们做一个新型的疫苗，很多东西包括技术指标也都是要和药监局、CDE部门多沟通，所以政策突破这块，其实都是企业和监管部门共同来形成，然后达到这样的一个政策突破的。

提问7：请问整个细胞基因治疗的病毒载体应用程度如何？腺病毒/腺相关病毒/溶瘤病毒等主要区别是什么？病毒的分离纯化设备国内做的如何？

其实病毒载体这一块它主要的一个区别，其实我们用的比较多的一个是腺相关病毒，一个是慢病毒，主要还是这两种用的比较多。

溶瘤病毒其实是一个产品，是用重组腺病毒，重组慢病毒等这些做出来的一个产品，腺病毒和慢病毒为什么应用这么多？是因为它在人体内的表达是非常安全的，是因为它的安全性。

提问8：如何看待非病毒方式的CART和CARNK细胞构建？

其实载体表达目前来讲最成熟的还是病毒载体，当然也存在一些缺点，也有其他的，比如说像一些质粒或是脂质体这些方面的载体，在CAR-T和CAR-NK方面应用这块，我觉得还处于探索阶段，应用成熟度还是没有病毒的高。